Whole-exome sequencing, proteome landscape, and immune cell migration patterns in a clinical...

[PDF] sciencedirect.com

Clinical gene therapy development for the central nervous system: Candidates and challenges for AAVs

TW Leong, A Pal, Q Cai, Z Gao, X Li, L Bleris… - Journal of Controlled …, 2023 - Elsevier
Many diseases affecting the central nervous system (CNS) are deadly but less understood,
leading to impaired mental and motor capabilities and poor patient prospects. Gene therapy …
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Recent research on inherited metabolic diseases in children.

YJ Li, X Kan - Zhongguo Dang dai er ke za zhi= Chinese Journal of …, 2022 - europepmc.org
随着遗传代谢病 (inherited metabolic diseases, IMD) 研究水平和诊治技术的提高, 我国儿童
IMD 的研究取得了很大进步, 但相比于国际水平仍有一定距离. 同时由于我国幅员辽阔 …
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[HTML] nih.gov

[HTML][HTML] 儿童遗传代谢病的研究进展

李昱剑， 阚璇 - Chinese Journal of Contemporary Pediatrics, 2022 - ncbi.nlm.nih.gov
随着遗传代谢病（ inherited metabolic diseases， IMD） 研究水平和诊治技术的提高，
我国儿童IMD 的研究取得了很大进步， 但相比于国际水平仍有一定距离 …
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